你是否听说过阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）这种罕见病？近年来，随着医学科学的持续进步，这种疾病的治疗迎来了新曙光。12月25日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司申请的药品“VSA012注射液”获得了临床试验的默示许可。这一消息引起了医疗领域的广泛关注，究竟这一药物能为患者带来怎样的改变？

在中国，罕见病患者通常面临巨大的治疗费用和可及性挑战。然而，最近的一项重大政策变化为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者带来了新的希望。2024年11月，国家医保局公布了新的国家基本医疗保险药品目录，其中浦东跨国药企诺华中国的创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）成功入选。这一变化不仅标志着药品可及性的大幅提升，也为PNH患者的治疗开辟了新的路径。 PNH是一种少见的、危及生命的血液系统疾病，通常 ...

2024年12月7日—10日，2024年度美国血液病学会（ASH）年会在美国圣地亚哥召开。这是全球血液学领域最大规模的学术盛会，世界各国血液领域的专家汇聚一堂，深入探讨血液病学的最新研究成果与前沿进展。北京协和医院血液科团队在此次大会中表现亮眼，承担 ...

近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。 罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，很长一段时间是医疗领域“被遗忘的角落”。 罕见病防治，关爱不能缺席。在多部门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，为患者搭建生命的桥梁，在用药的可及性和 ...